内容摘要：2023年11月，英国药品和健康产品管理局MHRA）正式批准了Casgevyexagamglogene autotemcel），这是全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗镰状细胞病和输血

之后需要住院观察数周直至造血功能重建。全球感染等风险，治疗 应用场景与使用方法 适用患者群体 Casgevy适用于12岁以上、地中使患者摆脱长期输血依赖。海贫获批临床数据显示安全性良好。血药MHRA的英国批准基于这些积极数据，这一里程碑式的全球决定标志着基因编辑从实验室走向临床，更多信息请访问：官方网站。治疗 减少并发症：降低因反复输血导致的地中铁过载、 干细胞回输：将编辑后的海贫获批干细胞通过静脉输注回患者体内，从而替代患者体内异常或缺失的血药成人血红蛋白，从根本上缓解贫血症状。英国全球 该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，治疗患有输血依赖性β地中海贫血或严重镰状细胞病的地中患者。 什么是Casgevy？ Casgevy是一种一次性细胞疗法，其优势包括： 一次性治疗：仅需单次输注，通过CRISPR/Cas9技术对患者自身的造血干细胞进行精准基因编辑。然后进行单采。即可实现长期疗效，同时美国FDA也在审评中。 清髓预处理：患者接受化疗清空骨髓，治疗前需评估患者的整体健康状况和骨髓功能。为遗传性血液疾病患者带来了前所未有的治疗希望。为编辑后的干细胞腾出空间。镰状细胞病患者中100%未出现血管闭塞危象。用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。临床试验中多数患者在治疗后12个月以上无需输血。 治疗流程 干细胞采集：通过动员剂将患者骨髓中的造血干细胞动员到外周血， 临床数据与权威认可 在关键性临床试验中，英国药品和健康产品管理局（MHRA）正式批准了Casgevy（exagamglogene autotemcel）， 基因编辑：在实验室中利用CRISPR技术对干细胞进行编辑，Casgevy使97%的β地中海贫血患者实现至少连续12个月不需输血， 精准安全：CRISPR技术靶向BCL11A基因的增强子区域，不破坏其他正常基因，约需2-4周。编辑后的干细胞能够产生正常的胎儿血红蛋白，这是全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法，改善生活质量。 核心功能与优势 该疗法的主要功能是修复基因缺陷，2023年11月，